更新時間:2025-06-210

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急性髓系白血病(AML)是一種惡性腫瘤,其中約三分之一的病例存在FLT3基因突變。FLT3基因是III類酪氨酸激酶受體,參與細胞存活和增殖。第一代FLT3抑制劑為多激酶抑制劑,但具有非特異性。相比之下,第二代抑制劑如吉瑞替尼更有效地對抗FLT3,對耐藥機制具有針對性。
FLT3抑制劑是一種靶向治療AML的藥物,主要針對那些FLT3基因發生突變的患者。這類藥物如midostaurin、quizartinib以及吉瑞替尼,可與化療藥物聯合使用,以治療新發AML患者或那些在之前的治療中沒有好轉或復發的患者。這些藥物通過抑制FLT3蛋白的活性,幫助殺死異常的白血病細胞。
Xospata屬于第二代FLT3抑制劑,針對FLT3跨膜區內部串聯重復(ITD)和FLT3酪氨酸激酶結構域(TKD)這2種不同的突變具有抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的AML患者,與惡化的無病生存和總體生存相關。FLT3-TKD突變影響約7%的AML患者。盡管對這些突變的影響還不太清楚,但它們與治療耐藥性有關。
Rydapt(Midostaurin):針對FLT3突變的成人AML患者,與化療藥物聯合使用,目前尚未在中國國內上市。 Gilteritinib(Xospata):用于治療FLT3基因突變的成人AML患者,對先前治療無效或復發,已在中國國內上市,但尚未納入醫保。
米哚妥林(Rydapt,雷德帕斯),由Pharmacia公司研發,抑制FLT3基因編碼的受體酪氨酸激酶,用于AML、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌和多發性硬化癥的治療。吉瑞替尼(Xospata,適加坦),是安斯泰來制藥集團研發的二代I型FLT3抑制劑,針對FLT3突變的復發性或難治性AML患者。
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